Par TOM MURPHY, Rédacteur Santé AP

Le premier nouveau traitement contre la maladie d’Alzheimer en plus de 20 ans a été salué comme une percée lorsque les régulateurs l’ont approuvé il y a plus de quatre mois, mais son déploiement a été ralenti par des questions sur son prix et son efficacité.

Plusieurs grands centres médicaux restent indécis sur l’opportunité d’utiliser Aduhelm de Biogen, qui est recommandé pour les premiers stades de la maladie. De grands noms comme la Cleveland Clinic et Mass General Brigham à Boston disent qu’ils vont s’en passer pour l’instant.

Un cabinet de neurologie a même interdit aux représentants commerciaux de l’entreprise de ses bureaux, citant des inquiétudes concernant le médicament et son prix, qui peut dépasser les 50 000 $ par an.

De nombreux médecins disent qu’ils doivent en savoir plus sur le fonctionnement d’Aduhelm et sur ce qui sera couvert avant de décider de l’offrir. Cela peut prendre plusieurs mois à régler. Même alors, des questions peuvent persister.

“Le médicament ne sera pas pour tout le monde, même avec accès”, a déclaré Salim Syed, analyste qui couvre Biogen pour Mizuho Securities USA.

Syed estime que seulement environ un dixième des personnes diagnostiquées avec la maladie d’Alzheimer à un stade précoce peuvent finir par prendre Aduhelm de manière chronique, surtout si les régulateurs approuvent des traitements similaires des concurrents de Biogen.

Biogen, qui publie mercredi ses résultats financiers du troisième trimestre, ne dit pas combien de personnes ont reçu le médicament depuis son approbation le 7 juin. 900, la société avait déclaré qu’elle s’attendait à être prête peu de temps après l’approbation du médicament par les régulateurs.

Aduhelm est le premier d’une gamme de nouveaux médicaments qui promettent de faire ce qu’aucun autre traitement contre la maladie d’Alzheimer n’a réussi : ralentir la progression de la maladie mortelle destructrice du cerveau au lieu de simplement gérer ses symptômes.

“C’est comme une bouffée d’air frais”, a déclaré le Dr Stephen Salloway, neurologue du Rhode Island et consultant Biogen qui prescrit le médicament. Les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer “savent ce qui s’en vient, et elles veulent faire tout ce qui est en leur pouvoir pour rester au stade le plus doux”.

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Aduhelm malgré les objections de ses propres conseillers indépendants, dont plusieurs ont démissionné. L’agence a déclaré plus tard que le médicament était approprié pour les patients présentant des symptômes légers ou la maladie d’Alzheimer à un stade précoce.

Aduhelm élimine la plaque cérébrale censée jouer un rôle dans la maladie d’Alzheimer, et les régulateurs ont lancé l’appel sur la base des résultats d’une étude montrant que le médicament semblait susceptible de bénéficier aux patients.

Biogen, qui a développé Aduhelm avec la société japonaise Eisai Co., avait interrompu deux études sur le médicament en raison de résultats décevants. Il a déclaré plus tard qu’une analyse plus approfondie a montré que le traitement était efficace à des doses plus élevées.

La FDA demande à Biogen de mener une étude de suivi.

Les recherches que Biogen a soumises jusqu’à présent ne donnent pas aux médecins autant d’informations qu’ils en auraient normalement sur un médicament, a déclaré le Dr Brendan Kelley, neurologue au UT Southwestern Medical Center de Dallas. Ses experts examinent toujours Aduhelm.

« Biogen est allé à la FDA avec des données préliminaires, il est donc très difficile de savoir comment naviguer », a-t-il déclaré. Des recherches plus complètes donneraient aux médecins une meilleure idée de la façon dont le médicament fonctionnera dans une population de patients plus large, a déclaré Kelley.

Le prix de Biogen pour Aduhelm est «irresponsable et déraisonnable», selon les panneaux affichés sur les portes des bureaux du Neurology Center, un cabinet de la région de Washington, DC. Les panneaux qualifient également Aduhelm de médicament «d’efficacité douteuse» et indiquent aux commerciaux de Biogen qu’ils ne sont plus les bienvenus dans les bureaux du centre.

« En tant que médecins, nous nous sentons obligés de nous exprimer et de protester contre les actions de BIOGEN », indique l’un des panneaux.

La PDG du centre de neurologie, Wendy Van Fossen, a déclaré que les signes avaient augmenté en juillet, mais elle a refusé de préciser pourquoi ils avaient été affichés.

Une porte-parole de Biogen a déclaré dans un e-mail qu’il était décevant que certains centres refusent l’accès au médicament.

Quant à l’efficacité d’Aduhelm, les données de l’entreprise montrent que l’élimination de la plaque “est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique”, a déclaré le Dr Maha Radhakrishnan, directeur médical de Biogen. Elle a déclaré que les régulateurs ont examiné les données de plus de 3 000 patients, en comptant deux études de stade avancé et des recherches antérieures.

Les médecins s’inquiètent également de savoir si les patients prenant Aduhelm seront en mesure d’obtenir les scanners cérébraux réguliers nécessaires pour surveiller leurs progrès sur le médicament.

Les problèmes d’accès aux soins n’ont pas été explorés dans la recherche clinique, qui impliquait également des patients qui étaient généralement plus jeunes et en meilleure santé que ceux de la population en général, a noté le Dr Zaldy Tan, directeur du programme de mémoire et de vieillissement Cedars-Sinai.

Le système de santé de Los Angeles évalue toujours Aduhelm. Son comité d’experts examine des éléments tels que les médecins qui prescriront le médicament et comment s’assurer que les patients sont surveillés pour des problèmes tels que des étourdissements ou des maux de tête. Le saignement dans le cerveau est un autre effet secondaire potentiel.

“La sécurité et l’accès sont de véritables problèmes qui doivent être priorisés”, a déclaré Tan.

Aduhelm nécessite également un niveau de coordination plus profond entre les médecins que les autres traitements de la maladie d’Alzheimer, a noté Radhakrishnan.

Les médecins prescripteurs doivent travailler avec des neurologues, des radiologues et des infirmières praticiennes pour diagnostiquer les patients, confirmer la présence de plaque dans le cerveau, les initier au traitement puis les surveiller.

“Tout cela est un travail en cours”, a déclaré Radhakrishnan.

L’incertitude sur la couverture d’assurance est un autre hold-up.

Certains assureurs ont décidé de ne pas couvrir le médicament. D’autres, dont le principal assureur Medicare Advantage Humana, n’ont pas encore pris de décision mais examinent les réclamations au cas par cas entre-temps.

Le programme fédéral d’assurance-maladie devrait déterminer la couverture nationale d’ici le printemps prochain, qui définira la manière dont il gère le médicament.

Les dirigeants de Biogen ont déclaré récemment qu’ils pensaient que la plupart des sites qui offriraient le médicament attendaient des éclaircissements sur le remboursement, y compris cette décision de Medicare.

La détermination de l’assurance-maladie pèse lourd pour les experts de Cedars-Sinai. Tan a déclaré qu’ils savaient qu’ils devraient prendre une décision avant que la décision de Medicare n’incite davantage les patients à se renseigner.

Il a déclaré que les médecins se rendent également compte qu’ils ne se contentent pas d’évaluer Aduhelm : ils réfléchissent également à la manière de gérer des traitements similaires qui pourraient obtenir l’approbation de la FDA.

“Nous voulons nous assurer de bien faire les choses”, a déclaré Tan.

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