Par LAURA UNGAR, rédactrice scientifique AP

En 2010, les médecins ont traité la leucémie de Doug Olson avec une thérapie génique expérimentale qui a transformé certaines de ses cellules sanguines en tueurs de cancer. Plus d’une décennie plus tard, il n’y a aucun signe de cancer dans son corps.

Le traitement a guéri Olson et un deuxième patient, selon les médecins de l’Université de Pennsylvanie, qui ont déclaré que c’était la première fois que la thérapie était étudiée depuis si longtemps.

« Je vais très bien en ce moment. Je suis toujours très actif. Je courais des semi-marathons jusqu’en 2018 », a déclaré Olson, 75 ans, qui vit à Pleasanton, en Californie. “C’est un remède. Et ils n’utilisent pas le mot à la légère.

Ses médecins décrivent les deux cas dans une étude publiée mercredi dans la revue Nature. Ils disent que les deux exemples montrent que le traitement, appelé thérapie cellulaire CAR-T, peut attaquer le cancer immédiatement, puis rester à l’intérieur du corps pendant des années et y évoluer pour tenir la maladie à distance. Ces soi-disant «médicaments vivants» sont maintenant utilisés par des milliers de personnes dans le monde pour traiter certains cancers du sang.

Sur la base des résultats sur 10 ans, “nous pouvons maintenant conclure que les cellules CAR-T peuvent réellement guérir les patients atteints de leucémie”, a déclaré le Dr Carl June, l’un des auteurs de l’étude.

Le traitement unique consiste à collecter les propres cellules T du patient, les globules blancs essentiels au système immunitaire, et à les modifier génétiquement en laboratoire afin qu’ils trouvent et attaquent les cellules cancéreuses. Les cellules modifiées sont rendues au patient par IV.

Au moment où Olson a reçu le traitement, il luttait contre le cancer depuis des années. Lorsque les médecins lui ont diagnostiqué une leucémie lymphoïde chronique en 1996, il a déclaré : « Je pensais qu’il me restait des mois à vivre.

Il a finalement subi une chimiothérapie et, à un moment donné, son médecin, le Dr David Porter, a suggéré qu’il pourrait avoir besoin d’une greffe de moelle osseuse. Porter a également évoqué l’idée de se joindre à une étude de thérapie CAR-T. Olson, PDG d’une société de produits de laboratoire du New Hampshire, a déclaré qu’il était enthousiasmé par la science et désireux d’éviter la greffe.

Quelques semaines après avoir reçu le traitement, il s’est senti malade pendant environ une semaine et a été hospitalisé pendant trois jours.

“C’était la semaine suivante qu’il m’a fait asseoir et il a dit:” Nous ne pouvons pas trouver une seule cellule cancéreuse dans votre corps “, se souvient Olson.

L’autre patient, l’agent correctionnel à la retraite Bill Ludwig, a eu des résultats similaires.

Au fil du temps, selon les chercheurs, les cellules modifiées ont évolué, nombre d’entre elles se transformant en cellules “auxiliaires” qui fonctionnent avec les cellules tueuses du cancer. Les cellules auxiliaires sont finalement devenues dominantes chez les deux patients.

L’auteur de l’étude, J. Joseph Melenhorst, a déclaré qu’ils étaient capables d’isoler et d’analyser les cellules à l’aide de nouvelles technologies, ce qui leur a donné “un très bon aperçu” de la façon dont elles persistaient dans le corps des patients.

Le Dr Armin Ghobadi de l’Université de Washington à St. Louis, un expert en immunothérapie génique et cellulaire contre le cancer, a qualifié les résultats d'”incroyables”. Bien que le mot «guérir» soit rarement utilisé dans le cas du cancer, il a déclaré qu’il semble que ces patients soient «très probablement» guéris.

Il a été intrigué par la persistance des cellules CAR-T et la façon dont le médicament vivant évolue.

“C’est vraiment beau à voir”, a déclaré Ghobadi, qui n’a pas participé à l’étude.

À ce stade, a déclaré June, des dizaines de milliers de patients sont traités avec des thérapies cellulaires CAR-T, qui ont été approuvées pour certains cancers du sang par les autorités sanitaires du monde entier, y compris la Food and Drug Administration des États-Unis. L’agence a approuvé pour la première fois un traitement de thérapie CAR-T en 2017 développé par Penn et le fabricant de médicaments Novartis pour la leucémie infantile.

L’étude Nature a été financée en partie par l’Institut Novartis pour la recherche biomédicale et en partie par des subventions des National Institutes of Health.

Les scientifiques espèrent voir une utilisation plus large des thérapies CAR-T à l’avenir pour d’autres cancers. L’année dernière, une thérapie cellulaire CAR-T a été approuvée pour le myélome multiple, la tumeur maligne la plus courante de la moelle osseuse chez l’adulte. Selon la Leukemia & Lymphoma Society, la leucémie, le lymphome et le myélome devaient représenter un peu moins de 10 % des 1,9 million de nouveaux cas de cancer aux États-Unis l’année dernière.

“Mais le grand défi scientifique – et c’est un grand défi – est de savoir comment faire fonctionner cela dans les cancers solides”, comme ceux du poumon, du côlon et d’autres endroits, a déclaré June.

Même dans les cancers du sang, il y a des défis. Les thérapies coûtent cher, se chiffrant à des centaines de milliers de dollars rien que pour les médicaments. Et il existe un risque d’effets secondaires importants, notamment une réaction immunitaire excessive appelée «syndrome de libération de cytokines» et des problèmes liés au système nerveux tels que le gonflement du cerveau.

Les deux patients de Penn se sont extrêmement bien comportés après le traitement. Ludwig a parcouru le pays avec sa femme dans un camping-car et a célébré les jalons familiaux avant de mourir au début de l’année dernière des complications du COVID-19.

Olson a déclaré qu’il était extrêmement reconnaissant pour la décennie de vie depuis que les médecins ont utilisé la science de pointe pour le sauver.

« Ce qui a changé, c’est la dimension de l’espoir. Le rythme de la découverte vous coupe le souffle », a-t-il déclaré. “C’est un tout nouveau monde.”

Le département de la santé et des sciences de l’Associated Press reçoit le soutien du département d’éducation scientifique de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.

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