Par MATTHEW PERRONE, rédacteur AP Health

WASHINGTON (AP) – Les conseillers fédéraux en matière de santé se sont prononcés mercredi de justesse contre un médicament expérimental pour la maladie débilitante connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, un revers potentiel pour les groupes de patients qui ont fait pression pour l’approbation du médicament.

Les conseillers de la Food and Drug Administration ont voté 6 contre 4 qu’une seule étude d’Amylyx Pharmaceuticals n’a pas réussi à établir l’efficacité du médicament dans le traitement de la maladie neurodégénérative mortelle SLA, la sclérose latérale amyotrophique.

“Je pense que ce serait rendre un mauvais service aux patients et à leurs familles que d’approuver un traitement dont les avantages sont incertains”, a déclaré le Dr Kenneth Fischbeck du National Institute of Health. “Cela empêche de développer des traitements vraiment efficaces s’ils s’avèrent inefficaces.”

Fischbeck et d’autres panélistes ont déclaré qu’ils espéraient que les résultats d’une étude plus vaste actuellement en cours fourniraient plus de preuves.

Leur vote n’est pas contraignant et la FDA prendra la décision finale d’accorder ou non son approbation d’ici juillet. Mais le vote pourrait être utilisé pour renforcer l’examen négatif de la FDA publié plus tôt dans la semaine qui critiquait l’étude à mi-parcours d’Amylyx pour sa petite taille, ses données manquantes et son analyse statistique douteuse.

Le médicament est surveillé de près comme une indication de la volonté des régulateurs d’approuver des médicaments expérimentaux sur la base de données imparfaites et de leur capacité à résister à la pression extérieure. En règle générale, l’approbation de la FDA nécessite deux grandes études ou une étude avec un effet « très persuasif » sur la survie.

La SLA détruit les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière nécessaires pour marcher, parler, avaler et, éventuellement, respirer. Il n’y a pas de remède et la plupart des gens meurent dans les trois à cinq ans suivant leurs premiers symptômes.

Les patients SLA et leurs familles se sont ralliés au médicament d’Amylyx depuis la première publication de ses données en 2020, lançant une campagne de lobbying agressive et enrôlant des membres du Congrès pour pousser la FDA à accorder son approbation.

Plus de deux douzaines de personnes ont pris la parole lors de la séance de commentaires publics de mercredi, y compris des patients atteints de SLA, des membres de leur famille et des médecins qui ont appelé la FDA à rendre le médicament disponible comme option potentielle pour ralentir la maladie.

“Ralentir la perte de fonction est important pour moi et pour ma famille”, a déclaré Becky Mourey, ancienne professeure de musique et patiente SLA, dans des commentaires lus par sa fille. “Plus de temps pour dire à mes enfants que je les aime de ma propre voix, c’est tout pour moi.”

Le Dr Teresa Buracchio, directrice de division de la FDA, a déclaré que l’agence avait « énormément bénéficié » de la contribution des patients. Mais elle a ajouté que les problèmes avec le médicament d’Amlyx existent “même avec la reconnaissance que la SLA est une maladie rare, avec un cours implacable qui a un énorme besoin médical non satisfait”.

La FDA n’a approuvé que deux thérapies pour la SLA. Le plus efficace prolonge la durée de vie de plusieurs mois.

Le médicament d’Amylyx se présente sous la forme d’une poudre qui combine deux médicaments plus anciens : un médicament sur ordonnance pour les troubles hépatiques et un complément alimentaire utilisé depuis longtemps dans la médecine traditionnelle chinoise. Dans une étude portant sur 137 patients atteints de SLA, les chercheurs ont rapporté que ceux qui prenaient le médicament progressaient 25% plus lentement que ceux qui prenaient un médicament fictif après un an.

Mais les scientifiques de la FDA ont déclaré que ces résultats n’étaient “pas convaincants” en raison de données manquantes sur les patients, d’erreurs de conduite d’étude et d’hypothèses irréalistes sur la façon dont les patients diminueraient avec le temps.

Même les panélistes qui ont soutenu le médicament ont dit que c’était une décision difficile.

“J’ai fait des allers-retours pendant la journée, mais finalement j’étais d’accord avec l’analyse primaire (du fabricant de médicaments)”, a déclaré le Dr Dean Follman, biostatisticien au NIH.

Certains patients atteints de SLA prennent déjà les deux anciens médicaments, achètent le supplément en ligne et obtiennent une ordonnance pour le médicament pour le foie.

Même si la FDA rejette le médicament combiné Amylyx plus tard cette année, ce n’est peut-être pas la fin du chemin du traitement. Amylyx mène une étude de stade avancé sur 600 patients requise pour obtenir l’approbation européenne. Si ces résultats – attendus en 2024 – montrent que le médicament prolonge la durée de vie, la société pourrait se soumettre à nouveau à la FDA et potentiellement obtenir l’approbation.

Les régulateurs de la FDA avaient initialement exhorté la société à terminer cette étude avant de soumettre le médicament.

La réunion de mercredi marquait la première fois que la FDA convoquait ce groupe consultatif depuis qu’elle avait ignoré ses conseils en juin dernier et approuvé le médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen, Aduhelm. Trois membres du panel ont démissionné suite à la décision controversée et la FDA a fait face à un contrecoup plus large pour avoir approuvé un médicament coûteux avec peu de preuves de son efficacité. Comme dans l’affaire Amylyx, la FDA a dû faire face à une pression intense de groupes de patients pour accorder l’approbation.

Le département de la santé et des sciences de l’Associated Press reçoit le soutien du département d’éducation scientifique de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.

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